該項目針對利用病人尿液來源細胞通過重編程獲得多能幹細胞、神經幹細胞、對幹細胞中致病基因進行精準修複、對誘導和修複過程進行安全性評估等方麵開展研究，取得以下成果：1）建立了高效、安全人尿液細胞重編程為多能幹細胞的技術體係及iPS細胞庫；2）建立了尿液細胞直接誘導為神經幹細胞的高效體係並闡明其誘導機製；3）建立了遺傳突變病人iPSCs中致病基因的精準修複技術體係。項目在Nature Methods、JBC等雜誌上發表論文6篇，項目建立的幹細胞獲取新技術、致病基因精準修複技術、安全性評估方法等對幹細胞臨床轉化具有重要意義，特別是轉分化獲得神經幹細胞成果入選年度中國科學院重大科技成果之一。
