該項目在NOD-SCID小鼠背景下，通過TALEN技術敲除IL2rg基因，獲得了高度免疫缺陷小鼠NSI（NOD/SCID IL2rg-/-）品係，並進一步利用NSI小鼠開發了多種人源化小鼠模型，通過模擬人體病生理環境，完成了多項新研發藥物的臨床前有效性和安全性評估。項目在Mol Cancer、J Hematol Oncol等雜誌上發表論文7篇，獲得專利授權5項。該項目建立的人源化小鼠技術服務平台，極大地推動了我國新藥研發的臨床轉化應用，取得了良好的經濟和社會效益。