近日，由中科院廣州生物醫藥與健康研究院胡文輝課題組設計與合成，由華南新藥創製中心主導臨床前研究，共同開發的抗阿爾茨海默症1.1類新藥 - GIBH130及其片劑獲得了國家食品藥品監督管理局（CFDA）頒發的“藥物臨床試驗批件”。

　　阿爾茨海默症(Alzheimer’s disease，簡稱AD)俗稱老年癡呆症，是一種中樞神經係統退行性疾病,引發患者的認知障礙和記憶能力損害，導致患者日益惡化的生活能力減退和死亡。已故的美國前總統裏根，英國的前首相撒切爾夫人等名人均受此病困擾和折磨。

　　阿爾茨海默症的發病機製仍不明確，缺乏有效的治療方法和預防措施。臨床上的藥物主要為膽堿脂酶抑製劑（AChEI）和N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受體拮抗劑等。盡管這些藥物被廣泛地應用，但隻能在一定程度減輕症狀，提高病人的認知力，但並不能治愈疾病，甚至延緩疾病的惡化進程。無論AD的發病機製如何，神經元的凋亡，患者大腦的嚴重萎縮，是老年癡呆症的主因。GIBH130作為神經炎症抑製劑，可以阻斷β澱粉樣蛋白等因素誘導的神經膠質細胞過度活化，抑製腦內炎症因子的升高，減少神經元的損傷，從而阻止AD的疾病進程，緩解AD的症狀。

　　曆時十年，胡文輝課題組於2006年啟動該項目，開始構建神經炎症抑製劑的集中化合物庫。由於得到了正大天晴藥業的資助，課題組於2008年獲得了具有成藥潛力的抗神經炎症抑製劑GIBH130。其後，在研究院盛國慶課題組、吳東海課題組、戴仁科課題組、沈陽藥科大學的鄒莉波課題組，尤其是研究院藥物研發中心米琦托特雷拉等各生物團隊的支持與協作下，確證了GIBH130具有良好的體外抗炎效果，口服利用度好，易於透過血腦屏障，在注射Aβ澱粉酶、APP/PS1雙轉基因等多個老年癡呆動物模型上藥效優越，在很低的劑量下即可達到多奈呱齊等一線臨床藥物的效果。

　　2012年，中科院廣州生物醫藥與健康研究院與華南新藥創製中心達成合作，共同就“1.1類抗老年癡呆候選藥物GIBH130”開展臨床前研究。2014年，按照國家藥監局的相關技術指導原則的要求，創製中心完成了GIBH130的全部臨床前研究，並申報了新藥臨床研究。最終，GIBH130及其片劑通過了專家的評審，於2016年2月獲得了國家食品藥品監督管理局（CFDA）頒發的“藥物臨床試驗批件”。

　　目前，GIBH130已在多個國家/地區申請專利，並獲得美國、日本、德國3個國家的授權。該項目先後得到了江蘇正大天晴、廣州市科信局、廣東省科技廳、廣州生物院藥物研發中心等經費支持。正是得益於眾多科學團隊的技術支持，眾多部門的經費支持，方有“十年磨一劍”。

　　不同於任何現有的阿爾茨海默症藥物，GIBH130屬於新機製，全新結構的神經炎症抑製劑，具有高活性、高生物利用度、安全性好、生產原料易得、工藝簡單的特點。尤其是用藥劑量低，預期患者們每天隻需口服一次（劑量1-10mg），便捷有效。該藥如能成功上市，有望成為“中國老百姓用得起的好藥”。