本報訊（記者 張建列 通訊員 黃博純）日前，記者從中科院廣州生物醫藥與健康研究院獲悉，該院劉興國研究組以病人的誘導多能幹細胞及分化獲得的肝樣細胞為模型，闡明了丙戊酸誘發Alpers-Huttenlocher綜合征肝毒性的機理，並建立相應的候選藥物篩選策略。這是首次利用iPS技術建立遺傳特異的毒理學模型。相關成果發表在國際著名學術期刊Hepatology（《肝髒》）上。

　　線粒體相關肝病分遺傳原發性和後天繼發性兩類，是急性肝功能衰竭的最重要原因，至今沒有有效的治療方法。其中，Alpers-Huttenlocher綜合征是線粒體特異性DNA聚合酶POLG突變導致的一種嚴重的遺傳性神經代謝疾病，臨床常有難治性癲癇等神經疾病症狀。

　　劉興國研究組將iPS技術應用到Alpers-Huttenlocher綜合征中，首次實現該病成纖維細胞的重編程，獲得了誘導多能幹細胞，並進一步分化為肝樣細胞。該研究不僅在細胞水平闡明了丙戊酸誘發Alpers綜合征肝毒性的機理，也為這一臨床難題提供了靶點和候選藥物篩選策略。更為重要的是，首次將iPS技術應用到遺傳特異的臨床藥物毒性中，是這類臨床問題的成功範例。

　　原文載於：《廣東科技報》2015年2月13日

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