國內TCR-T細胞免疫治療藥物開發、靶向循環腫瘤幹細胞的免疫細胞療法研發、一類用於克服EMT相關的腫瘤複發及耐藥性的小分子鐵死亡誘導劑研發、幹細胞技術開發和精準醫療，這些高大上的生物醫藥項目正式進駐合肥！

　　在9月2日的合肥幹細胞與再生醫學研究院工作彙報會暨人才及項目簽約儀式上，6個涉及細胞免疫治療、藥物研發、免疫細胞療法、幹細胞技術和精準醫療等當今生物醫藥產業領域前沿技術的項目宣傳正式進駐合肥高新區。李懿研究員、李鵬研究員等生物醫藥領域的科學家領銜的合肥幹細胞與再生醫學研究院將力爭“合肥造”。

　　為實施國家創新驅動發展戰略、建設合肥綜合性國家科學中心服務，安徽省合肥市與betway体育下载 於去年11月獲批成立了合肥幹細胞與再生醫學研究院，園區坐落在合肥高新技術產業開發區生物醫藥產業園。彙報會特別邀請了合肥市副市長朱策，中國科大生命學院教授、中科院院士施蘊渝，中科院廣州生物醫藥與健康研究院院長裴端卿等參會。

　　彙報會上，由李懿研究員、李鵬研究員領銜的6個科研團隊正式簽約項目合作協議，宣布進駐合肥。本次引進6個項目，分別是第三代TCR-T細胞免疫治療藥物開發、研發靶向循環腫瘤幹細胞的免疫細胞療法、治療斑禿核酸類護膚品的研究開發、用於克服EMT相關的腫瘤複發及耐藥性的小分子鐵死亡誘導劑研發、幹細胞技術開發和精準醫療。

　　李懿研究員在彙報會上簡要介紹其進駐的項目。肝癌是世界上第五大常見癌症，且在全球癌症死亡率排前三。中國是世界上肝癌發病率最高的國家之一，每年新增肝癌患者數量為46萬人，超過全世界新增肝癌患者的50%。李懿研究員領銜的科研團隊前期成果表明：免疫療法（TCR-T）在移植瘤模型動物中幾乎可以完全消除腫瘤。基於TCR-T可以靶向治療乙肝病毒感染導致的肝癌，該項目團隊研發了高親和性TCR轉導的TCR-T細胞，並在動物模型中展示了其完全清除腫瘤的效果。該細胞療法可以通過靶向表達乙肝表麵抗原的肝癌細胞達到清除腫瘤細胞的目的，屬於國內首個研發創意。

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　　合肥幹細胞與再生醫學研究院概況

　　為落實國家創新驅動發展戰略，推動實施《中國科學院、安徽省人民政府全麵創新合作協議》，安徽省合肥市人民政府與betway体育下载 於2016年12月29日簽署戰略合作框架協議，決定成立合肥幹細胞與再生醫學研究院（簡稱合肥幹細胞研究院），於2017年11月13日獲批事業法人單位。園區坐落在合肥高新技術產業開發區生物醫藥產業園。

　　合肥幹細胞研究院的宗旨：響應國家創新驅動發展戰略及建設合肥綜合性國家科學中心的總體布局，在合肥地區形成生物醫藥、幹細胞與再生醫學領域高水平應用基礎研究和核心高技術研發源頭創新體係；緊密結合地方的社會經濟需求，利用、整合和提升現有研究開發資源，組成有特色的研究開發網絡，為國家和地區的生物醫藥研究開發及其產業化的發展服務，為提高人民健康水平和疾病防治能力做出貢獻。

　　合肥幹細胞研究院的目標：開展生物醫藥，幹細胞與再生醫學領域應用基礎研究和核心技術研發，為實施國家創新驅動發展戰略、建設合肥綜合性國家科學中心服務，包括幹細胞與再生醫學研究，基因組研究，診斷試劑和測試分析設備研製，相關技術開發、技術轉讓與谘詢服務。

betway体育下载 概況

　　betway体育下载 主要從事幹細胞與再生醫學、化學生物學、感染與免疫、公共健康、科研裝備研製等科學研究，取得一批重要科技成果，在國內外同領域具有一定影響力。

　　近十年，獲得國家自然科學二等獎1項、中國科學院傑出科技成就獎1項、省部級科學技術一等獎6項、南粵突出貢獻獎和南粵創新獎1項。　　

　　優秀人才集聚，現有學科領域的方向帶頭人35人，其中，歐洲分子生物學組織會士1人、國家傑出青年科學基金獲得者3人、國家重點研發計劃專家組成員1人、國家重大科學研究計劃、重點研發計劃首席科學家10人；國家優秀青年科學基金獲得者4人；“南粵百傑”3人、廣東省自然科學基金傑出青年獲得者4人、廣東省領軍人才4人。

重要引進項目介紹

　　一、第三代 TCR–T治療肝癌的臨床應用開發項目簡介

　　項目首席科學家：李懿

　　肝癌（HCC）是世界上第五大常見癌症，且在全球癌症死亡率排前三。每年全球大約近80萬人死於肝癌，中國約占50%。中國是世界上肝癌發病率最高的國家之一，每年新增肝癌患者數量為46萬人，超過全世界新增肝癌患者的50%。本項目前期成果表明：免疫療法（TCR-T）在移植瘤模型動物中幾乎可以完全消除腫瘤。本項目的順利實施將為國內眾多的肝癌患者帶來真正治愈的希望。本項目的落地轉化將不僅帶動TCR-T這一腫瘤治療領域在合肥的發展壯大，而且將為肝癌患者提供劃時代的治療藥物。

　　基於TCR-T可以靶向治療乙肝病毒感染導致的肝癌，本項目團隊研發了高親和性TCR轉導的TCR-T細胞，並在動物模型中展示了其完全清除腫瘤的效果。該細胞療法可以通過靶向表達乙肝表麵抗原的肝癌細胞達到清除腫瘤細胞的目的，屬於國內首個研發創意。

　　本項目擬開發的TCR-T具備優異的抑瘤效應，將為國內眾多HCC患者帶來真正治愈的希望。本項目將不僅帶動TCR-T這一腫瘤治療領域在國內的發展壯大，將為HCC患者提供劃時代的治療藥物，並以此藥物為基礎，探索乙肝病毒引起的肝炎治療模式。

　　本項目在已取得的成果基礎上，擬在2-3年內完成開發TCR-T的慢病毒包裝及終產品小試工藝，建立TCR-T細胞製劑質量控製檢測標準和操作規程，完成TCR-T的藥效學研究，開展TCR-T藥物動力學和藥理學研究，最終實現項目從科研到臨床的轉化。

二、研發靶向循環腫瘤幹細胞的免疫細胞療法項目簡介

　　項目首席科學家：李鵬

　　腫瘤轉移引起的器官衰竭是造成腫瘤患者死亡的主要原因之一。腫瘤細胞浸潤至血液形成循環腫瘤細胞（CTC，Circulating Tumor Cell）是腫瘤轉移的起始步驟，同時CTC的數量與腫瘤患者的不良預後息息相關，異質性的CTC中也存在可起始腫瘤轉移病灶的循環腫瘤幹細胞（CTSC，Circulating Tumor Stem Cell）亞群。現有的檢測技術遠遠無法滿足臨床需求。本項目擬利用實體瘤人源化小鼠模型，富集和純化人實體腫瘤CTC細胞，與從病人外周血中分離得到的原代CTC互為對照，進行單細胞測序分析，揭示CTSC/CTC分群及個亞群特性，闡述CTSC/CTC介導腫瘤轉移的機製，並設計特異性靶向CTSC/CTC的基因修飾T細胞，實現攻克腫瘤的最終目標。

　　本項目擬通過挖掘和鑒定肺癌等實體瘤CTC/CTSC亞群的新的特異性細胞表麵標記物和轉錄因子，揭示CTC/CTSC在轉移病灶“落地生根”的分子機製，並研發靶向這些表麵分子的CART細胞和靶向轉錄因子的TCRT細胞，並利用小鼠模型評估這些基因修飾T細胞的療效，將為腫瘤的臨床治療提供新方法。

　　本項目擬在3年內完成候選分子標記物作為腫瘤CTSC/CTC靶點的驗證，完成特異性靶向CTSC/CTC的基因修飾T細胞的構建及臨床前評估，並實現臨床轉化。

三、治療斑禿核酸類護膚品的研究開發項目簡介

　　項目首席科學家：巫林平

　　斑禿是皮膚科疾病中典型的身心性疾病，患者自愈的可能性很小，常常給患者帶來巨大心理壓力。僅中國就約有1.6億人有斑禿的煩惱。並且隨著人們生活水平的提高，對個人容貌和形象特別在意，而現代的生活壓力導致斑禿患者數量仍在急劇上升。

　　本項目將以斑禿脫發為突破口，開發具有自主知識產權的核酸抗斑禿護膚產品，具有重要的實用和經濟價值。相對於治療斑禿藥物，本抗斑禿護膚品將更加容易被廣大患者接受。目前國內還沒有該類納米核酸抗斑禿脫發護膚產品進入市場，因此一旦本項目的產業化就可以快速的占領國內市場，並以此為基礎開拓國際市場，為廣大自發免疫性或者化療斑禿脫發患者提供安全、高效、簡便的抗脫發產品，改善患者的生活質量和幸福度。

　　本項目利用核酸幹擾技術，采用抑製或調解活化炎症細胞對毛囊的侵犯的治療策略，篩選治療斑禿的小幹擾核酸（siRNA）活性分子。本項目針對導致斑禿的相關靶點分泌卷曲相關蛋白1（SFRP1）等，設計和合成了一係列siRNA，並且建立了C3H/HeJ斑禿小鼠模型。通過本項目的研究開發，獲得針對斑禿相關靶點SFRP1等的高活性和穩定性可以調控的siRNA分子，結合納米靶向特異透皮傳遞係統，研發出一種抗斑禿的核酸活性分子護膚產品。

　　本項目將在3年內完成篩選出來性能最優的2個抗斑禿脫發配方的全麵療效評價（重點考察劑量、塗抹頻率和安全性），完成樣品的中試試驗，研究其重複性和穩定性，開發成熟的護膚產品，同時迅速實現產品投放市場。

四、一類用於克服EMT相關的腫瘤複發及耐藥性的小分子鐵死亡誘導劑的研發項目簡介

　　項目首席科學家：舒曉東

　　腫瘤長期以來一直是對人類健康最主要的威脅之一。腫瘤的高複發率及耐藥性的產生一直是最亟需克服的難題之一。腫瘤複發及耐藥性的產生機製複雜，近年來的多項研究表明EMT及腫瘤幹細胞的存在是其內在原因之一。鐵死亡是一種2012年才被正式命名的、不同於凋亡及壞死的新型細胞死亡方式。隨著對鐵死亡、EMT及腫瘤幹細胞相互之間關係的逐步闡明，通過誘導鐵死亡殺死腫瘤幹細胞及耐藥性細胞，從而有效管控腫瘤複發正在成為一個新的研究熱點。本項目主要針對腫瘤的高複發率和耐藥性，在我們長期從事EMT及幹細胞研究的基礎上進行開發，具有堅實的理論基礎及完全的原創性，符合藥物研發產業化轉型及臨床應用方麵的迫切需求，具有廣闊的產業化前景。

　　本項目已構建了高通量的鐵死亡誘導劑體外篩選係統。擬利用該係統，篩選到通過激活鐵死亡通路、有效殺死間充質狀態的腫瘤幹細胞及耐藥性細胞、從而達到降低腫瘤複發風險及克服複發腫瘤耐藥性的小分子化合物類新藥。

　　本項目將在2-3年內完成鐵死亡小分子化合物的高通量篩選，確定1-2個先導化合物，進行藥代動力學分析及安全性評估，對上述體外活性良好的化合物在適當的小鼠異體移植腫瘤模型中進行在體功能評估，最終實現臨床轉化。