11月16日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究攜帶源化基因修飾豬生產人血白蛋白項目、新型抗阿爾茨海默症藥物GIBH130、NSI免疫缺陷小鼠等極具產業化前景的科研項目，亮相第19屆中國國際高新技術成果交易會，向社會生物醫藥企業、科技金融服務機構、孵化器管理機構、投資機構等推薦，促進科技成果轉移轉化。

阿爾茨海默病新藥GIBH130

根據國際阿爾茨海默病協會（ADI）發布的《世界阿爾茨海默病報告2016》顯示，國際阿爾茨海默病協會正著眼於尋找改善癡呆患者的醫療保健覆蓋率及其質量的方法。目前，在高收入國家僅半數癡呆患者得到診斷，而在低收入和中等收入國家則不到十分之一。

廣州生物院所研發一種能改善癡呆患者病情的新藥——阿爾茨海默病新藥GIBH130，臨床前藥效學研究表明，其能顯著改善多種老年癡呆動物的記憶和認知障礙，部分指標優於傳統用藥多奈呱齊和美金剛，在較低的劑量下就能夠達到多奈呱齊和美金剛的療效。GIBH130除了能降低腦內炎症因子如IL-1β、TNFα的表達外，還對海馬CA1區神經細胞胞核等細胞器以及突觸形態具有明顯的保護作用,因此其可能具有多靶點性。

　　此外，GIBH130具有保護急性炎症導致神經元損傷的作用。由於GIBH130的作用靶點是小膠質細胞，作用方式為抑製神經炎症，因此，它不僅是AD的候選藥，同時也可用於中風，帕金森病、腦創傷等多種中樞神經係統疾病。基於良好的藥學特性與臨床前研究果，GIBH130在2016年3月份成功獲得國家藥監局的臨床試驗批件。

“豬”生產人血白蛋白

　人血白蛋白，俗稱“生命製品”，是一種從健康人血中提煉加工而成的特殊藥品，是危重病人的“救命藥”。我國由於血漿原料短缺使白蛋白市場供應不濟，造成人血白蛋白一藥難求、假人血白蛋白流向市場嚴重威脅患者生命。

通過基因編輯和克隆技術，讓豬獲得了跟人類一樣的血清白蛋白。廣州生物院賴良學科研團隊2013年利用TALENs基因靶向修飾技術成功獲得了世界上第一頭人源化血清白蛋白基因修飾雜合子豬，經過兩年多的繁育，目前團隊成功獲得了純合子人源化血清白蛋白基因修飾豬。目前，廣州生物院已經獲得數十頭純合子豬，預計1年內可以繁殖獲得超過100頭純合子豬。其純化工藝還在探索，就是從豬血漿中提煉白蛋白純品，現在我們已經達到了99%，但是要達到99.9999%還需要一定時間。

人源化小鼠具有廣闊的市場

醫藥衛生產業一直是實驗動物使用量最大的行業。參照Jackson實驗室的數據估算，如人源化小鼠所占份額為20%，則每年全球人源化小鼠的消費費用約為89億美元。第三代免疫缺陷小鼠NOD/SCID IL2rg-/-小鼠被成為人源化小鼠模型的金標準，而人源化小鼠模型是基礎研究和臨床前研究的重要模型工具。廣州生物院研究員李鵬打破了國外的技術封鎖，在NOD/SCID小鼠背景下敲除了IL2rg基因，獲得了我國首株具有自主知識產權的第三代免疫缺陷小鼠NSI品係。其科研團隊利用NSI品係構建人源化小鼠具有極高的效率，已成功構建出人源化造血係統模型、肝髒代謝係統、免疫係統、多能幹細胞誘導分化等模型。

廣州生物院第二次參加中國國際高新技術成果交易會，其帶來的生物醫藥產業項目關係人類健康，受到觀眾的熱切關注與好評，中科院、廣東省等有關領導先後到展台參觀並指導工作。值得一提的是，“阿爾茨海默病”新藥GIBH130獲得本次高交會“十大人氣產品”觀眾投票活動的入圍獎。