12月12日，國家重點項目研發計劃“幹細胞及轉化研究”重點項目——“神經疾病大動物模型的建立及幹細胞治療評價”項目啟動會在中科院廣州生物醫藥與健康研究院舉行。會議上，研究員賴良學等項目負責人在彙報了課題內容及當前進展，季維智院士、高紹榮教授、劉光慧研究員等項目組專家成員給出了指導意見及建議。

賴良學就“神經疾病大動物模型的建立及幹細胞治療評價”項目進行了整體的介紹。目前多種神經退行性疾病，包括帕金森（PD）、阿爾茲海默(AD)、肌萎縮側索硬化症(ALS)和亨廷頓病(HD)等，缺乏有效的治療手段，幹細胞治療是當前最有前景的治療方法，但對其有效性和安全性，還需要合適的動物模型進行臨床前評估和相關研究。齧齒類動物的腦部與人腦差異較大，且許多疾病模型沒有出現與人類相似的表型或病理上的變化，而大動物疾病模型在此方麵有較大優勢。為了更好的解決這個問題，項目分為四個子項目分別實施，各個突破，為幹細胞臨床前研究提供可靠的實驗依據及實驗方案。

各課題負責人分別進行了彙報。李占軍教授主要負責課題一“神經退行性疾病豬模型的建立”，雖然此前已有PD、HD及ALS的轉基因模型豬，但是，轉基因構建的模型豬有一些缺陷：有的無明顯表型，有的出生後很快死亡等。故希望通過CRISPR/Cas9技術對基因進行修飾，得到表型穩定的豬模型，並在後期進行擴繁。課題二“神經疾病猴模型的建立”由李曉江教授負責，非人靈長類的腦部與人類非常相似，是研究神經退行性疾病的理想動物。除了構建模型，李曉江教授還計劃建立猴的標準化行為、影像分析平台。賴良學研究員負責的課題三“功能性神經細胞的構建和靶向基因修飾”，目標是利用基因修飾，分化及轉分化技術，建立能在體內長期存活的低免疫原性的功能性神經細胞係。課題四“大動物神經疾病的肝細胞治療和功能評價”是項目的後期評價標準的建立，有裴中教授負責。

所有的項目負責人彙報完成後，專家組給出了許多建設性的意見，例如“神經疾病大動物模型的建立及幹細胞治療評價”整體項目是為臨床做準備，不妨按照國家管理標準進行前期研究；細胞是幹細胞治療的基礎，可與更成熟的平台合作獲取功能性神經細胞係；除了治療方麵的研究，模型也可用於探討相關的細胞分子機製等。參會人員對此獲益良多。